Los animales modificados genéticamente (AMG) son una herramienta ampliamente utilizada en la investigación biomédica, ya que permiten modelar enfermedades, estudiar las bases moleculares de las condiciones patológicas, identificar y validar nuevos blancos farmacológicos, y estudiar la farmacocinética y toxicidad de los fármacos. Los AMG pueden sobreexpresar un gen foráneo (animal transgénico), tener interrumpida la expresión de un gen (knock-out), o tener reemplazado un gen en particular (knock-in). El ratón es el animal de laboratorio de elección para la generación de AMG, principalmente por la facilidad con que es posible modificarlo genéticamente y su bajo costo económico de mantención.
Entre los avances más destacados del último tiempo en las técnicas de ingeniería genética, esta la introducción de mutaciones célula o tejido-específico, los cambios en el genoma del ratón que pueden inducirse o reprimirse en un momento puntual de la vida del animal, y la sustitución de genes del ratón por su ortólogo humano. Las limitaciones tecnológicas para producir modelos de ratones manipulados genéticamente son cada vez menores, mientras que las aplicaciones y ejemplos de usos de estos animales en farmacología, que podemos encontrar en la literatura, son cada vez mayores. Por lo tanto, entender lo que se requiere experimentalmente para responder una pregunta científica es tan importante, como conocer las herramientas biotecnológicas disponibles en el mercado. Esta revisión no tiene otro fin que informar de manera general los tipos de AMG que existen y ejemplificar los usos de estos en la investigación farmacológica.
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